Implicarse en la investigación sobre el Parkinson en 2022

En todo el mundo, más de 10 millones de personas viven con la enfermedad de Parkinson (EP). Sólo en EE.UU., cada año se diagnostica la enfermedad a unas 60.000 personas. Aunque la enfermedad afecta a cada persona de forma diferente, no cabe duda de que puede repercutir significativamente en la calidad de vida de quienes la padecen y de sus familias.

Si eres parte de la comunidad de Parkinson de EE.UU., ¿cómo puedes involucrarte en la profundización de la comprensión de la EP? En este artículo, cubriremos los últimos avances en la investigación del Parkinson y le daremos un resumen de los proyectos a los que puede unirse.

¿Qué es la investigación sobre el Parkinson?

La enfermedad de Parkinson se describió por primera vez en 1817 como "parálisis temblorosa". En aquella época se sabía poco sobre ella y los tratamientos se basaban meramente en la observación empírica. La primera forma de tratamiento fueron los fármacos anticolinérgicos, destinados a aliviar los temblores pero con efectos secundarios potencialmente adversos, como el enlentecimiento cognitivo y la visión borrosa.

Ahora, sin embargo, disponemos de una amplia gama de terapias diseñadas para mejorar la función y la calidad de vida de las personas con EP, respaldadas por un conocimiento más profundo de la enfermedad a partir de numerosos estudios anatómicos, bioquímicos y fisiológicos.

Los investigadores buscan continuamente formas de desarrollar y probar nuevos tratamientos con la esperanza de mejorar la calidad de vida de las personas con EP. El voluntariado para la investigación es una forma importante de contribuir a estos esfuerzos. Sí, ¡usted puede marcar la diferencia!

Por qué debe participar

Los ensayos clínicos son estudios de investigación que se centran en evaluar los efectos de intervenciones médicas, quirúrgicas o conductuales en personas. Permiten a los investigadores evaluar la seguridad y eficacia de determinadas intervenciones y señalar posibles complicaciones o mejoras.

Todo tratamiento o medicamento debe someterse a un ensayo clínico antes de que los médicos puedan prescribirlo a los pacientes. Los ensayos clínicos son fundamentales para desarrollar tratamientos nuevos y mejores, pero el 85% de los ensayos sufren retrasos en el proceso, y el 30% ni siquiera llegan a iniciarse por falta de voluntarios. Los participantes voluntarios son esenciales para los ensayos clínicos; los investigadores necesitan una muestra diversa de personas a las que estudiar para confirmar la validez de sus resultados.

Cuando le diagnostican Parkinson, lo más probable es que lo que menos se le pase por la cabeza sea participar en un ensayo clínico. Sin embargo, sus datos podrían acelerar avances en el tratamiento que podrían afectar a millones de personas en todo el mundo. La idea de unirse a un estudio puede asustar, pero la simple participación no tiene por qué dar miedo, ser peligrosa o desagradable.

‍Participar enun estudio puede darle acceso a los últimos tratamientos y al asesoramiento de expertos en Parkinson. Sin embargo, hay que tener en cuenta algunos riesgos, como los efectos secundarios de la medicación. Si desea participar como voluntario en un ensayo clínico, debe sopesar los posibles riesgos y beneficios. Póngale el mismo cuidado y consideración que pondría al considerar un procedimiento quirúrgico específico o al comenzar una nueva medicación para los síntomas del Parkinson.

Consulte a su médico sobre los estudios en los que desea participar y si son adecuados para su situación. También puede ser útil hablar con tu familia, amigos o pareja sobre lo que piensas de la investigación.

Cualquiera puede participar

Algunos estudios requieren participantes recién diagnosticados que aún no han empezado a tomar medicación. Otros buscan individuos con síntomas o complicaciones específicos o que no se hayan sometido a determinados tratamientos (como la estimulación cerebral profunda).

Incluso si no tiene Parkinson, algunos estudios requieren grupos de control que no padezcan la enfermedad. Los estudios genéticos, en particular, buscan parientes cercanos de personas con EP. Aparte de eso, apoyar a un ser querido con EP mientras participa en la investigación (de formas como acompañarlo a los centros clínicos) también es una contribución valiosa.

Lo último en investigación sobre el Parkinson

He aquí un resumen de lo último en investigación sobre el Parkinson:

Mejora de la administración de la terapia dopaminérgica

La levodopa se utiliza ampliamente para el tratamiento de la EP, ya que sustituye a la dopamina y mejora los síntomas motores (especialmente la rigidez y la lentitud). Sin embargo, a medida que la enfermedad avanza, la levodopa se vuelve cada vez menos eficaz. Ahora, disponemos de mejoras como

• Rytary: Se trata de una cápsula con levodopa de acción corta, media y larga para que los efectos duren más tiempo.

• Duopa: Duopa es un tratamiento diseñado para ir directamente al intestino, sin pasar por el estómago, por lo que la absorción es mucho más eficiente.

• Opicapona (recién aprobado): Este medicamento está destinado a evitar que la levodopa se descomponga lo más rápidamente posible.

• Imbrija (recién aprobado): La levodopa inhalada llega rápidamente a los pulmones y aumenta más rápidamente los niveles de dopamina en la sangre. Algunos usuarios informan de problemas con la tos.

• KYNMOBI (apomorfina sublingual) (recién aprobado): Se trata de un medicamento que se toma debajo de la lengua y que utiliza apomorfina en lugar de levodopa. Hace efecto más rápidamente, pero tiene un puñado de efectos secundarios.

• Nourianz (recién aprobado): Se trata de un nuevo tipo de fármaco que se dirige a un conjunto diferente de neuronas para que su respuesta a la levodopa dure más tiempo.

• Infusiones continuas de apomorfina (ensayos de fase 3 en curso): Diseñado para inyectarse bajo la piel mediante una bomba, mantiene un nivel estable de apomorfina en la sangre a lo largo del día y reduce el tiempo de experimentación de los síntomas.

• Terapia continua con levodopa (ensayos de fase 3 en curso): Es similar a las infusiones continuas de apomorfina, pero con levodopa en su lugar. La levodopa suele ser más eficaz que la apomorfina.

Desarrollo de terapias modificadoras de la enfermedad

En la actualidad, muchos tratamientos para el Parkinson se centran en mitigar los síntomas en lugar de detener la progresión de la enfermedad. Sin embargo, se dedican muchos esfuerzos de investigación a averiguarlo. El enfoque para desarrollar terapias modificadoras de la enfermedad incluye:

• Determinación de los procesos moleculares implicados en la progresión de la enfermedad
• Desarrollar fármacos que interfieran en estos procesos
• Modelización de los procesos que intervienen en la progresión en animales para probar nuevas terapias.
• Realización de ensayos clínicos en humanos para los agentes más prometedores.

Hasta ahora, las únicas terapias modificadoras de la enfermedad que han demostrado su eficacia son el ejercicio regular en interiores y al aire libre y una dieta nutritiva.

Prometedores tratamientos neuroprotectores en desarrollo

Existen tratamientos diseñados para atacar los efectos del Parkinson en el cerebro, como:

• Antagonistas del GLP-1 (ensayos de fase 3 en curso): Protegen las neuronas del cerebro bloqueando la inflamación. Algunas variantes ya están aprobadas para enfermedades como la diabetes de tipo 2 y la pérdida de peso.

• Inmunoterapias contra la α-sinucleína (ensayos de fase 1 y 2 en curso): Funcionan de forma similar a una vacuna y bloquean la propagación de la α-Sinucleína y eliminan las formas agregadas. La acumulación excesiva de α-Sinucleína puede obstruir las neuronas y alterar la forma en que procesan las señales, lo que provoca los síntomas del Parkinson. Un enfoque similar se ha utilizado para tratar el Alzheimer y ha demostrado ralentizar la progresión de la enfermedad cuando se administra muy precozmente.

Cómo participar en la investigación

Los estudios siempre están reclutando participantes para ayudarles a aprender más sobre la enfermedad. La participación también puede ser sorprendentemente sencilla, ya que algunos ensayos clínicos permiten enviar datos a través de Internet o utilizar kits de pruebas caseras. Eche un vistazo a algunos de estos sitios y vea si alguno despierta su interés:

Herramienta de búsqueda de ensayos de los Institutos Nacionales de Salud (NIH)

La herramienta de búsqueda de ensayos de los NIH es una gran fuente de información sobre ensayos de investigación en reclutamiento activo en todo Estados Unidos. Puede filtrar por enfermedad y buscar por nombre de ciudad en el sitio para encontrar ensayos de Parkinson cerca de usted.

Iniciativa de Marcadores de Progresión del Parkinson (PPMI)

La Iniciativa de Marcadores de Progresión del Parkinson (PPMI, por sus siglas en inglés) es un estudio histórico que busca identificar marcadores biológicos de riesgo, inicio y progresión del Parkinson. También proporciona a la comunidad investigadora un amplio conjunto de datos y una biblioteca de biomuestras para acelerar los avances y permitir la validación hacia la aplicación clínica de los nuevos hallazgos. Además, los potenciales participantes en el ensayo pueden buscar un sitio de estudio, y los investigadores del Parkinson pueden acceder a los datos del estudio para informar su propia investigación.

Buscador de juicios de la Fundación Michael J. Fox

La página "Trial Finder" de la Fundación Michael J. Fox es una herramienta en línea de búsqueda de estudios clínicos que permite a los posibles participantes en un estudio encontrar los ensayos para los que cumplen los requisitos. Es similar a la herramienta de búsqueda de ensayos de los NIH.

Fundación Michael J. Fox Fox Insight

El Fox Insight de la Fundación Michael J. Fox es un estudio clínico en línea que recoge datos autoinformados para aprender más sobre la vida con EP. Tanto las personas con Parkinson como las que no padecen la enfermedad pueden participar completando cuestionarios en línea. Es necesario registrarse.

PD Trial Tracker

El PD Trial Tracker es una excelente fuente de información general sobre el estado actual de los ensayos de Parkinson, incluyendo una visión general de los ensayos de EP activos en todo el mundo (con un mapa interactivo para localizar los ensayos), un análisis de los ensayos actuales, y más.

Grupo de estudio sobre el Parkinson

El Grupo de Estudio de Parkinson es un grupo sin fines de lucro de médicos y proveedores de atención médica de los EE.UU., Canadá y Puerto Rico. Tienen experiencia en el cuidado de pacientes con Parkinson y se dedican a la investigación clínica de la enfermedad de Parkinson. El PSG se formó en 1986 para ayudar a potenciales investigadores de la EP a involucrarse en investigaciones y ensayos.

PD GENEration: Trazando el futuro de la enfermedad de Parkinson

PD GENEration: Mapeando el Futuro de la Enfermedad de Parkinson es una iniciativa nacional organizada por la Fundación contra el Parkinson. Ofrece pruebas genéticas y asesoramiento sin coste alguno para las personas con EP. La participación puede ser en persona en un centro participante o desde casa a través de una cita de telemedicina con un kit de recogida de muestras de la mejilla en casa.

Consorcio Latinoamericano de Investigación sobre la Genética de la Enfermedad de Parkinson (LARGE-PD)

El Consorcio Latinoamericano de Investigación sobre la Genética de la Enfermedad de Parkinson (LARGE-PD, por sus siglas en inglés) es una colaboración multicéntrica a lo largo de Latinoamérica cuyo objetivo es aumentar el conocimiento sobre la EP en estos países. Los latinos que viven con EP están invitados a participar en este estudio. Hay centros LARGE-PD en EE.UU., Argentina, Brasil, Chile, Colombia, Costa Rica, República Dominicana, Ecuador, Granada, Honduras, México, Perú, Puerto Rico y Uruguay.

Próximos pasos y recursos en línea

Los avances en la investigación sobre el Parkinson son cruciales para mejorar la vida de millones de personas con Parkinson en todo el mundo. Así que, tanto si tienes Parkinson como si quieres apoyar a tu familia, amigos u otras personas con EP, tienes un papel importante que desempeñar en el futuro de la investigación sobre el Parkinson.

PCLA se dedica a proporcionar información sobre lo último en investigación de la EP con nuestras transmisiones en vivo de "Hablemos del Parkinson". Revise los informes de los últimos dos años del Dr. Jeff Bronstein de UCLA, quien compartió actualizaciones en 2021 y 2020. Regístrese ahora para la actualización de 2022 del Dr. Bronstein el 28 de julio de 2022.

Mientras tanto, no dude en ponerse en contacto con PCLA para ponerse en contacto con grupos de apoyo y eventos centrados en mejorar la vida de quienes viven con la enfermedad de Parkinson.